El fàrmac OMO-103, desenvolupat per Peptomyc, es provarà com a teràpia per a pacients amb osteosarcoma avançat

L'assaig clínic de fase 2 OSTEOMYC és un assaig acadèmic del VHIO patrocinat per l'Osteosarcoma Institute, la missió del qual és augmentar les opcions de tractament i les taxes de supervivència en pacients amb osteosarcoma mitjançant la identificació i finançament dels enfocaments de tractament més prometedors i revolucionaris per a l'osteosarcoma. L'Osteosarcoma Institute finança assajos clínics i científics innovadors per identificar nous tractaments i, en última instància, una cura per a l'osteosarcoma.

“La sobreexpressió de MYC es produeix en un subgrup de pacients amb osteosarcoma i cada cop hi ha més proves que això pot estar associat amb un pronòstic desfavorable. Agraïm l'oportunitat de donar suport a un estudi que avalua l'ús d'un inhibidor de MYC en col·laboració amb VHIO i Peptomyc”, explica el Dr. Lee Helman, director de l'Osteosarcoma Institute.

Aquest assaig també compta amb el suport de Curing Kids Cancer, la Morgan Adams Foundation i la Kristen Ann Carr Fund. "Estem summament agraïts a l'Osteosarcoma Institute per poder dur a terme aquest estudi i ampliar el nostre programa clínic amb OMO-103 amb l'inici d'un tercer assaig clínic, fet que subratlla la versatilitat potencial del fàrmac en una àmplia gamma de tumors sòlids", comenta la Dra. Laura Soucek, professora ICREA, cap del Grup de Modelització de Teràpies Antitumorals; directora del programa de Terapèutica Experimental del VHIO i directora executiva de Peptomyc.

“Els pacients amb osteosarcoma avançat, un tipus rar de càncer d'os, tenen un pronòstic extremadament dolent, cosa que subratlla la necessitat de nous règims de tractament per combatre aquesta malaltia altament agressiva”, afegeix.

La presència de MYC en pacients amb osteosarcoma es relaciona amb un pitjor pronòstic

“S'ha observat pitjor que la presència de MYC en aquests pacients es relaciona amb un pronòstic, que es podria associar a l'adquisició de resistència als tractaments estàndard. Per aquesta raó, creiem que inhibir MYC podria ser clau per contrarestar aquesta resistència i tenir un efecte antitumoral significatiu en aquesta malaltia tan difícil de tractar”, explica la Dra. Claudia Valverde, oncòloga mèdica de l'Hospital Universitari Vall d'Hebron, investigadora sènior del Grup de Tumors Genitourinaris, del Sistema Nerviós Central (SNC), Sarcomes i Càncer de Localització Primària Desconeguda del VHIO i investigadora principal de l'assaig, que afegeix: “Tot i que comptem amb opcions terapèutiques per al tumor primari, entre el 30% i el 50% dels pacients amb osteosarcoma sense metàstasi en el moment del diagnòstic desenvolupen recurrència local o metastàtica. Per això cal trobar noves estratègies per als pacients amb osteosarcoma avançat o metastàtic. D'aquí la importància d'aquest estudi pioner en què per primera vegada es prova un inhibidor de MYC en pacients amb osteosarcoma avançat”.

L'assaig OSTEOMYC té com a objectiu avaluar l'activitat clínica i la seguretat, la farmacodinàmica i la farmacocinètica d'OMO-103 a l'osteosarcoma avançat. L'assaig es dirigeix a pacients adults amb osteosarcoma avançat, encara que potencialment podrien participar pacients d'entre 12 i 18 anys (adolescents i joves adults) que serien tractats a l'entorn del Campus Vall d'Hebron. Seria tractar de la primera indicació pediàtrica d'OMO-103, impulsada des de l'Osteosarcoma Institute.

Sobre l'osteosarcoma

L'osteosarcoma, tot i que és poc freqüent, és el tipus més comú de càncer d'ossos i, sovint, s'associa amb un alt grau de malignitat, metàstasi primerenca, progressió ràpida i mal pronòstic. Aquest càncer es presenta principalment en nens, adolescents i adults joves entre 10 i 30 anys. El risc de diagnòstic disminueix a l'edat adulta, però torna a augmentar en adults grans, generalment més grans de 60 anys. Cada any es diagnostiquen aproximadament 3 casos nous per cada milió d'habitants. El tractament generalment inclou cirurgia i quimioteràpia i la quimioteràpia s'administra abans i després de la cirurgia per ajudar a reduir el risc de caiguda. Encara que hi ha una teràpia curativa per al tumor primari, els resultats a llarg termini per als pacients amb osteosarcoma continuen veient-se afectats per la progressió metastàtica.

Sobre OMO-103, l'inhibidor de MYC desenvolupat per Peptomyc a VHIO

En condicions normals MYC és un factor de transcripció que regula l'activació de gens relacionats amb la divisió de les cèl·lules de manera ordenada. No obstant això, aquesta activitat està desregulada a la majoria dels càncers humans de manera que MYC impulsa la transcripció de gens relacionats amb el creixement descontrolat de les cèl·lules tumorals i de gens involucrats en el desenvolupament de metàstasis i de recidives. Per aquest motiu, MYC podria ser una diana terapèutica per intentar tractar diversos tipus de tumors.

La Dra. Laura Soucek ha dedicat més de 25 anys a la investigació de teràpies dirigides contra el gen MYC. validada per la Dra. Fuente. OMO-103 ha superat amb èxit un assaig fase I els resultats de la qual han demostrat que és capaç d'inhibir la funció d'aquest oncogèn d'una forma segura i efectiva Actualment, estan en marxa dos assaigs clínics, un de fase Ib en pacients amb càncer de pàncrees metastàtic i OSTEOMYC, de fase II, que avalua l'inhibidor de MYC en pacients amb osteosarcoma avançat.