Un estudi demostra que la teràpia gènica és factible en cèl·lules mare de pacients amb anèmia de Fanconi

Un equip d'investigadors científics i clínics de la Xarxa Espanyola d'Investigació sobre anèmia de Fanconi, coordinats per la Divisió de Teràpies Innovadores del CIEMAT, demostra per primera vegada que la teràpia gènica en cèl·lules mare de pacients amb Anèmia de Fanconi és factible. Formen part d'aquest equip les doctores Cristina Díaz de Heredia i Raquel Hladun, del grup de Recerca Translacional en Càncer en la Infància i l'Adolescència de Vall d'Hebron Institut de Recerca i membres del Servei d'Oncologia i Hematologia Pediàtriques de Vall d'Hebron, del que la Dra. Díaz de Heredia és la cap clínica.

30/08/2017

Aquesta troballa ha estat publicada en la més prestigiosa revista d'Hematologia Bood. Els investigadors demostren que el procediment de correcció gènica basat en la seva pròpia tecnologia permet esmenar la patologia de les cèl·lules mare de la medul·la òssia d'aquests pacients.

La demostració es fonamenta en un protocol de correcció gènica de les cèl·lules mare hematopoètiques dels pacients. Després de la seva mobilització a la sang dels pacients, les cèl·lules mare es van corregir amb vectors virals d'ús clínic, i una part molt petita de les mateixes va ser trasplantada a ratolins immunodeficients, en els quals és possible la generació de cèl·lules sanguínies humanes.

D'aquesta manera, els científics han demostrat per primera vegada que mitjançant un procediment de teràpia gènica, cèl·lules mare de pacients amb anèmia de Fanconi poden generar en els ratolins trasplantats cèl·lules sanguínies humanes lliures de malaltia.

Aquestes descobertes suposen un gran impuls que reforça la hipòtesi dels investigadors segons la qual la teràpia gènica esdevindrà una nova forma de tractar eficaçment a pacients amb anèmia de Fanconi. Així mateix, resulta de particular interès per a les expectatives d'un assaig clínic de teràpia gènica d'aquests pacients, que actualment està marxa a Espanya, i que pròximament s'obrirà en altres països Europeus.

La notícia ha estat destacada, així mateix, pel setmanari Cell Therapy News com Top Story.

Share it:

Related news

Related professionals

Subscribe to our newsletters and be a part of Vall d'Hebron Campus

The acceptance of these terms implies that you give your consent to the processing of your personal data for the provision of the services you request through this portal and, if applicable, to carry out the necessary procedures with the administrations or public entities involved in the processing. You may exercise the mentioned rights by writing to web@vallhebron.cat, clearly indicating in the subject line “Exercise of LOPD rights”.
Responsible entity: Vall d’Hebron University Hospital (Catalan Institute of Health).
Purpose: Subscription to the Vall d’Hebron Barcelona Hospital Campus newsletter, where you will receive news, activities, and relevant information.
Legal basis: Consent of the data subject.
Data sharing: If applicable, with VHIR. No other data transfers are foreseen. No international transfer of personal data is foreseen.
Rights: Access, rectification, deletion, and data portability, as well as restriction and objection to its processing. The user may revoke their consent at any time.
Source: The data subject.
Additional information: Additional information can be found at https://hospital.vallhebron.com/es/politica-de-proteccion-de-datos.