Un estudi on ha participat Vall d'Hebron ha permès aprovar un nou tractament per l'asma infantil greu

Un assaig clínic de fase III d’abast internacional ha provat l'eficàcia del dupilumab per controlar l'asma infantil moderada i greu. Els resultats s'han publicat a la revista The New England Journal of Medicine. L’estudi s'ha desenvolupat simultàniament a catorze centres de vuit països diferents i està firmat per 25 investigadors; entre els quals hi ha la Dra. Inés de Mir, coordinadora de la Unitat d'Asma dintre de la Unitat de Pneumologia Pediàtrica i Fibrosi Quística de l'Hospital Universitari Vall d’Hebron i investigadora del grup Creixement i Desenvolupament del Vall d’Hebron Institut de Recerca (VHIR). A partir dels resultats, l'Agència Europea de Medicaments (EMA) ha aprovat l'ús d'aquest anticòs monoclonal en pacients asmàtics a partir dels sis anys.

El dupilumab és un anticòs monoclonal recombinant que inhibeix els senyals entre les cèl·lules del sistema immunitari transmesos per la interleucina-4 (IL-4) i la interleucina-13 (IL-13). Aquests senyals estan implicats en la inflamació tipus 2, que està relacionada tant a casos de dermatitis atòpica (DA) com a la majoria d’asmes. Inicialment, es va aprovar l’ús del dupilumab per tractar casos de dermatitis atòpica greu i posteriorment, es va ampliar a casos d’asma greu per a pacients adults i adolescents a partir dels dotze anys. Actualment, l’ús d’aquest medicament en pacients pediàtrics amb asma s’està tramitant a l’estat espanyol i, per tant, encara no es pot receptar. Tanmateix, quan l’EMA aprova un medicament, aquest ja es pot administrar en concepte “d’ús compassiu”.

408 infants han participat en l'assaig clínic,liderat pel Dr. Leonard Bacharier del Centre Mèdic de la Universitat de Vanderbilt a Nashville (Estats Units). Tots tenien asma moderada o greu i havien patit almenys una exacerbació seriosa durant els dotze mesos anteriors a l'inici de l'estudi. L'administració del dupilumab es va fer com a suplement al tractament tradicional. Els participants es van dividir de forma aleatòria i amb doble cec en dos grups; 273 participants van ser injectats amb l'anticòs i a 135 se'ls hi va donar un placebo. L'assaig va durar un any i consistia en una injecció subcutània cada quinze dies. 

Els resultats van demostrar que els pacients que van rebre el tractament tenien, estadísticament, menys crisis asmàtiques i millor funció pulmonar que el grup control. En total, un 78% dels pacients amb dupilumab no va tenir cap exacerbació durant tot el període, en el grup control el percentatge va ser del 60%. En alguns casos, la millora va ser tan positiva que els pacients van poder reduir o fins i tot parar el tractament tradicional, quedant-se només amb la injecció de dupilumab. El que va millorar significativament la seva qualitat de vida i la dels seus familiars.

La Dra. de Mir destaca la importància del tractament precoç per evitar els canvis inflamatoris i estructurals crònics que els pacients desenvolupen a nivell bronquial: “Segons sembla, hi ha una finestra d’acció en edats primerenques que permetria frenar la malaltia i evitar la seva evolució cap a una asma greu amb pèrdua de funció pulmonar a l’edat adulta”. De fet, pacients amb asma infantil greu, que experimenten un creixement reduït de la funció pulmonar, tenen un major risc d’evolucionar cap a una obstrucció fixa de la via aèria i de desenvolupar prematurament una Malaltia Pulmonar Obstructiva Crònica (MPOC). En l'actualitat, s’ha de valorar si el dupilumab és efectiu a llarg termini "Aquesta possibilitat, i si les millores apreciades en els infants es mantenen un cop s’atura el tractament, són les dues grans qüestions per resoldre", conclou la Dra. de Mir. Si els resultats són positius, el dupilumab pot significar un salt qualitatiu en la vida actual i futura dels pacients. 

La Dra. De Mir recorda que tot i que l'asma és percebuda socialment com una patologia menor, es tracta d'una malaltia crònica que pot tenir conseqüències greus i, fins hi tot, mortals. S'estima que entre el 10-15% dels infants pateixen algun tipus de patologia asmàtica. D'aquests, entre un 5-8% tenen una afectació greu i incontrolada, el que es tradueix amb estades freqüents a l'hospital i una pèrdua de qualitat de vida dels pacients i dels seus familiars. Es calcula que a Catalunya, on Vall d'Hebron és l'hospital de referència, hi ha actualment uns 5.000 infants de menys de catorze anys pateixen asma moderada o greu. Tractaments com el dupilumab esperen aconseguir un millor control de la patologia i eliminar o almenys reduir les exacerbacions greus d’aquests pacients.