El trasplantament de progenitors hematopoètics d'un donant no familiar funciona com a teràpia curativa per a menors amb malalties sanguínies no oncològiques

Els infants que pateixen malalties sanguínies tradicionalment s'han curat gràcies a trasplantaments d'un donant germà HLA idèntic. En cas de no obtenir aquest donant compatible, els pacients se sotmeten a tractaments llargs i fins i tot crònics, sense que això els garanteixi una bona qualitat de vida.

El passat 14 d'abril va tenir lloc Reunió Anual de EBMT (European Society for Blood and Marrow Transplantation), una trobada europea sobre el trasplantament de progenitors hematopoètics (TPH), on professionals del Servei d'Oncologia i Hematologia Pediàtriques de l'Hospital Universitari Vall d’Hebron i del grup de Càncer i Malalties Hematològiques Infantils del Vall d’Hebron Institut de Recerca (VHIR) van apostar per presentar els resultats de dos estudis pediàtrics utilitzant un donant no familiar HLA idèntic.

La Dra. Maribel Benítez va presentar els resultats excel·lents del TPH en nens i nenes amb talassèmia transfusió dependent, una malaltia hereditària i crònica dels glòbuls vermells que provoca anèmia greu. Fins ara els pacients reben transfusions cada 3 a 5 setmanes durant tota la seva vida. Aquest tractament comporta el risc d'efectes secundaris per l'excés de ferro i aloimmunització, que és quan el sistema immunològic del pacient produeix anticossos contra els glòbuls vermells transfosos . A més, suposa la dependència hospitalària per a rebre les transfusions.

“La possibilitat de rebre un trasplantament de progenitors hematopoètics no sols d'un germà sinó també d'un donant no familiar HLA idèntic permet la curació d'aquests pacients, aconseguint la independència transfusional”, afirma la Dra. Maribel Benítez, adjunta del Servei d'Oncologia i Hematologia Pediàtriques de Vall d’Hebron i investigadora del grup de Càncer i Malalties Hematològiques Infantils del VHIR. 

Per part seva, la Dra. Luz Uría va presentar la curació en nens i nenes amb aplàsia medul·lar greu també a través del trasplantament de progenitors hematopoètics d'un donant no familiar HLA idèntic. Aquesta malaltia es caracteritza per una desaparició total o parcial de precursors hematopoètics en la medul·la òssia i, com a conseqüència, els pacients sofreixen infeccions greus, anèmia i plaquetopènia. Fins fa poc temps quan l’infant no disposava d'un donant germà HLA idèntic per al trasplantament havia de rebre un tractament immunosupressor llarg. Aquest tractament difícilment cura als pacients i tenen risc d'evolucionar cap a una síndrome mielodisplàstica o una leucèmia.

La Dra. Luz Uría, adjunta del Servei d'Oncologia i Hematologia Pediàtriques de Vall d’Hebron i investigadora del grup de Càncer i Malalties Hematològiques Infantils del VHIR, confirma que “els resultats d'aquest estudi han permès la curació de tots els pacients obrint la possibilitat de curació a través del trasplantament de donant no emparentat en primera línia a molts pacients que no disposen d'un donant germà HLA idèntic”. Per a això, l'equip destaca que prèviament serà necessària una avaluació exhaustiva del donant i el pacient per a tractar de reduir els riscos derivats del trasplantament.