Tres proyectos sobre trasplante hepático pediátrico reconocidos en el Congreso de la Sociedad Española de Gastroenterología, Hepatología y Nutrición Pediátrica

Dos estudios sobre trasplante hepático pediátrico liderados por el Dr. Jesús Quintero, responsable de la Unidad de Hepatología y Trasplante Hepático Pediátrico del Hospital Universitario Vall d’Hebron e investigador del Vall d’Hebron Instituto de Investigación (VHIR) recibieron el primer y segundo premio a la mejor comunicación oral de Hepatología en el Congreso de la Sociedad Española de Gastroenterología, Hepatología y Nutrición Pediátrica (SEGHNP). Además, en el marco de las jornadas, un nuevo proyecto del mismo equipo recibió la beca de investigación “Sira Carrasco” para estudiar el riesgo de rechazo en pacientes trasplantados.

Beca de investigación “Sira Carrasco”: Valoración del riesgo de rechazo en pacientes pediátricos con trasplante hepático

En primer lugar, un proyecto del equipo de Vall d’Hebron recibió la beca de investigación “Sira Carrasco”, una ayuda de 14.000€ que otorga la SEGHNP para promover la investigación en el campo de la gastroenterología, la hepatología y la nutrición pediátrica. El objetivo del proyecto es identificar a los pacientes pediátricos con mayor riesgo de sufrir rechazo después de un trasplante hepático mediante la valoración de su evolución con técnicas no invasivas.

En concreto, el estudio analizará la expresión en sangre de microARN (miARN), pequeñas moléculas que regulan determinados genes y vías de señalización. Previamente se ha sugerido que algunos tipos de miARN favorecen o disminuyen la fibrosis hepática y que, por lo tanto, podrían tener un papel en el rechazo del órgano. Juntamente con datos clínicos, analíticos y de imagen, permitirá hacer un seguimiento de los pacientes después del trasplante y valorar su evolución.

El análisis de miARN sería una técnica menos invasiva que, por ejemplo, la biopsia, y permitiría seleccionar a los pacientes que tengan menos riesgo de sufrir fibrosis o rechazo del hígado a los cuales se les podría retirar el tratamiento con inmunosupresores. El objetivo final es mejorar la calidad de vida de los pacientes, ya que posibilitaría reducir los procedimientos invasivos y tratamientos que hasta ahora se consideran que son para toda la vida.

Primer premio a la mejor comunicación oral en Hepatología: Odevixibat para el tratamiento de la colestasis intrahepática familiar progresiva

El primer premio para la mejor comunicación oral en Hepatología del congreso de la SEGHNP fue para un trabajo internacional con la participación del Dr. Jesús Quintero. Se presentaron resultados positivos de ensayos clínicos de fase III (PEDFIC 1 i PEDFIC 2) con odevixibat para el tratamiento de niños y niñas con colestasis intrahepática familiar progresiva (CIFP). Esta enfermedad rara se basa en un defecto en el transporte de ácidos biliares fuera del hígado, de forma que se acumulan en el propio órgano y en el torrente sanguíneo con efectos progresivos graves.

En el trabajo se administró el fármaco odevixibat a 77 pacientes pediátricos con CIFP y se comprobó su efectividad: se redujeron los niveles de ácidos biliares en la sangre y el prurito (picor asociados a la disminución de excreción de la bilis), así como la necesidad de calmantes y de ayuda para poder dormir. Pese a la aparición de efectos adversos en algunos pacientes, no se notificó ninguno grave.

Segundo premio a la mejor comunicación oral en Hepatología: Trasplante hepático en pacientes con trastornos del metabolismo de las proteínas

Vall d’Hebron también lidera el estudio ganador del segundo premio a la mejor comunicación oral en Hepatología. En este caso, se trata de una investigación conjunta con el Hospital Sant Joan de Déu que tenía por objetivo describir la evolución hepática, neurológica y metabólica-nutricional en niños y niñas con trastornos del metabolismo de las proteínas después de un trasplante de hígado. Los trastornos del metabolismo de las proteínas son un conjunto de patologías que impiden la correcta asimilación por parte del organismo de algún aminoácido de la dieta, las moléculas básicas que forman las proteínas.

Los investigadores revisaron las historias clínicas de 22 pacientes con trasplante hepático a causa de trastornos del metabolismo de las proteínas de los últimos 9 años y se analizaron los datos clínicos antes y después del trasplante, la evolución neurológica y nutricional y las posibles complicaciones. Las patologías de base eran las acidemias orgánicas, la tirosinemia, los trastornos del ciclo de la urea y la enfermedad jarabe de arce.

Los resultados muestran que el trasplante hepático es una herramienta útil para el tratamiento de pacientes con trastornos del metabolismo de las proteínas. En este sentido, la supervivencia es del 100% y solo fueron necesarios dos retrasplantes. Entre los pacientes trasplantados, se observa una disminución de la frecuencia de descompensaciones metabólicas, lo cual permite aumentar la ingesta de proteínas e incluso retirar el tratamiento en algunos casos. Los niños y niñas trasplantados también mejoraron sus síntomas neurológicos, principalmente la espasticidad y la hipotonía.